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日本启动iPS的神经物质治疗帕金森症临床试验袍网陈娇

2019-11-22

帕金森症是神经细胞变性导致的难以逆转的大脑退化,如果能替代以新的健康神经元,病人就有望痊愈。iPS是目前最有希望的干细胞来源,如果能注入脑组织起效,对于脑部疾病患者是一个巨大福音。再生医学已在皮肤科和骨科显露曙光,内脏器官的干细胞治疗是下一个挑战。

据美国《科学》杂志官网报道,日本研究人员30日宣布启动一项临床试验,用来自诱导多能干细胞(iPS)的神经物质治疗帕金森症。iPS是经过化学处理恢复到发育早期阶段的成熟细胞,从理论上讲,其可分化成人体内任何一种细胞。

京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)的神经外科医生高桥盾将与京都大学医院合作开展这项工作。目前的计划是从iPS细胞获得多巴胺能祖细胞(能发育成神经元,产生多巴胺,直接进入在与帕金森症相关的神经变性中发挥关键作用的大脑区域),并将其注射到病患的壳核(位于前脑底部的圆形结构)中。外科医生将在患者头骨上钻两个小孔,并使用专门的装置注射大约500万个细胞。

高桥盾小组去年报告说,在注射由人类iPS细胞制备的神经元后,帕金森症猴模型的症状持续两年显示出显著改善迹象。帕金森症是由大脑中产生神经递质多巴胺的特化细胞死亡引起的。缺乏多巴胺导致运动技能下降、行走困难和不由自主的颤抖。随着疾病进一步恶化,可能导致痴呆。

CiRA并不会针对不同患者制造不同iPS细胞,而是从拥有不太可能引起免疫排斥的特定细胞的健康供体那里获取iPS细胞。CiRA主任、诺贝尔奖获得者山中伸弥表示:“使用细胞储备,可更快、更经济地进行。”作为额外的预防措施,病患将与祖细胞一起接受共同的免疫抑制剂。

这是日本批准的第三个iPS细胞疗法人体试验。患者招募于当地时间30日下午5点开始,计划招募7名,并在注射后跟踪2年。

前两项人体试验分别是,2014年启动的使用iPS细胞治疗年龄相关性黄斑变性(AMD),由日本理化研究所发育生物学中心的高桥雅代领导;今年早些时候,大阪大学的基于iPS细胞的缺血性心脏病研究获得了有条件批准。

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